ESMO 2026：AI 走進試驗現場，還沒走到病床邊

以 artificial intelligence、machine learning、LLM、deep learning、digital pathology 等關鍵字對官方議程公開的一般摘要做全文檢索（題名加內文），得到 197 篇；加上一場 AI 口頭報告和三篇 AI LBA，約 201 篇。ESMO 沒有公布 AI 摘要總數，這個數字只用來估規模。

LBA18（BEAGLE®-MDT，Histofy 出資）讓 AI 替 15 個合成的大腸直腸癌病例寫病人摘要、提出處置建議並配對臨床試驗，5 位專家用 5 分量表盲性評分。三項平均分分別落在 4.50–5.00、4.07–4.87 和 4.33–4.93。作者寫明，這不能證明臨床效益，需要前瞻驗證。

LBA19（ALLIANCE，NCT07198581）是三篇中唯一的隨機試驗，由韓國天主教大學仁川聖母醫院主導。單一中心的乳癌或大腸直腸癌化療病人按 1:1 分到「醫師可諮詢 LLM」或常規照護，原訂收 60 人後做期中分析並停止收案，最後分析 56 人。LLM 組記下的不良事件較多（150 對 78 筆，每人 5.4 對 2.8，p=0.006），減量比例相近（12/28 對 14/28）。主要終點是 EORTC QLQ-C30 整體健康狀態的變化，但治療結束時只有略多於一半的病人可評估，毒性分類也是事後分析。LLM 組多記下的副作用代表照護改善還是記錄方式不同，期中分析無法區分。

LBA20（無資金）用 70,000 張 H&E 全切片訓練模型，模擬 70 基因復發風險檢測 MammaPrint，再用 RASTER 前瞻世代的 372 位早期乳癌病人回溯驗證。中位追蹤 10.3 年，模型判為低風險者的 10 年乳癌特定存活為 98.1%，高風險者為 86.7%（HR 0.12，95% CI 0.04–0.39）。兩組接受化療的比例差很多（74% 對 24%）。這是預後分層，不告訴醫師誰會從治療獲益。

三篇都在 10 月 24 日下午報告（馬德里時間）：LBA18 14:45–14:55，LBA19 14:55–15:05，LBA20 15:39–15:49。

設計｜LBA18 BEAGLE®-MDT：合成病例先導；LBA19 ALLIANCE：隨機期中分析；LBA20 數位 MammaPrint：回溯驗證。

分母｜LBA18 BEAGLE®-MDT：15 個合成病例、5 位評分專家；LBA19 ALLIANCE：分析 56 人；LBA20 數位 MammaPrint：驗證 372 人。

主導／資金｜LBA18 BEAGLE®-MDT：作者；Histofy；LBA19 ALLIANCE：韓國天主教大學仁川聖母醫院；LBA20 數位 MammaPrint：作者；無資金。

能回答的問題｜LBA18 BEAGLE®-MDT：可行性；LBA19 ALLIANCE：安全性與可行性；LBA20 數位 MammaPrint：預後分層。

131P 把 AI 用在藥物試驗本身的療效評估流程。Pfizer 是法律責任單位，也是出資方。研究對象是 PD-L1 導向的 ADC fetrastobart vedotin（代號 PDL1V／PF-08046054）的第一期試驗（NCT05208762），收入 55 位非小細胞肺癌病人，按 PD-L1 陽性（37 人）與陰性（18 人）分層。研究者用 RECIST 1.1 判讀的結果，和經人工覆核的 AI 輔助中央判讀並排比較，病人層級一致率 84.0%，時間點層級 72.3%。

這是單臂研究的探索性終點，比的是兩種判讀方式是否一致，不是藥物療效。摘要作者寫，AI 輔助中央判讀得到的確認客觀反應率和疾病控制率與研究者判讀一致，獨立的 AI 輔助中央判讀確認了研究者判讀的結果，並以此支持第三期 PADL1NK-005；作者也說，這顯示前瞻試驗使用 AI 輔助 RECIST 1.1 判讀可行。這是作者的說法，不代表療效已獲確認。下一步要看 PADL1NK-005 是否沿用同一套判讀流程。

收案篩選是另一條線。124P（作者自行執行，無資金）用神經符號 AI 替 76 位肺癌病人配對 17 個試驗，採前瞻「silent trial」設計：AI 在背景運作、不介入照護，結果再和 5 位腫瘤科醫師的共識比對。每例篩選時間從 4.46 分鐘降到 1 分鐘，49.4% 的病例列為高信心自動篩選，摘要報告沒有偽陽性。132P（Paradigm Health 與 Fujitsu 出資）用推理型 LLM，把一項跨國試驗的收案條件套到 353 位日本肺癌病人，共 3,530 組病人與條件的配對。327 位（92.6%）至少一項不符，其中 299 人（分母 350）是組織亞型證據不足。

132P 的結果指向病歷本身：AI 篩得更快，也照出病歷缺了哪些資料。

真實世界證據也開始交給 AI 整理。145P（作者自行執行，無資金）讓一個會自行調用檢索工具的 LLM agent，從大腸直腸癌病歷抽出治療線別，再和腫瘤科醫師逐份人工審閱的 100 位病人、430 條治療線比較。agent 完成全部 100 例，88% 病人的線數誤差在一線以內（ICC 0.90）。完整處方的正確率 76.3%，和第二位腫瘤科醫師與第一位的一致率 73.9% 相近（McNemar p=0.68）。人工審閱每位病人約需一小時。

這四篇都在單一場域進行。124P 不介入照護，132P 和 145P 是回溯分析。要真正上線，還得處理資料主權和稽核軌跡。

320P 是本文選讀篇目中病例數最多的一篇。Tempus AI 是法律責任單位，Pfizer 出資。模型從晚期非小細胞肺癌的 H&E 全切片同時預測 12 種生物標記，資料涵蓋 56,969 位病人的 60,459 個病例，其中 41,680 例也有 IHC 結果。研究先把閾值設在 90% 敏感度，再到保留測試集驗證。所有標記的敏感度都高於 80%，ALK 融合為 92.49%（ROC AUC 90.06%），EGFR 為 89.38%（AUC 88.37%）。代價是特異度偏低，落在 41.66% 到 78.26% 之間。作者把它定位為預篩，用來推動後續的確診檢測，不取代 NGS 或 IHC。

315P 走同一條路，換成影像。韓國延世大學醫療體系主導、韓國國家研究基金會出資，用雙參數 MRI 辨識晚期攝護腺癌的 BRCA1/2 突變，收入兩家醫院 569 位病人。兩組外部驗證的 AUROC 為 0.813 和 0.817。把敏感度固定在 0.85 時，陰性預測值為 0.96，合併外部世代可少做 55.1% 的 NGS。但兩組外部驗證各只有 15 和 21 位 BRCA 陽性病人，信賴區間很寬（0.633–0.954 和 0.691–0.918）。

306P 用隨機試驗資料檢驗「治療交互作用」。Ataraxis AI 是開發商，也是出資方，用其因果 AI 數位病理模型 ATX 分析 UNIRAD 試驗（NCT01805271）中 570 位淋巴結陽性、HR+/HER2- 早期乳癌病人。模型把 267 人（47%）列為高風險，風險分組與 everolimus 治療組別之間出現交互作用（交互作用 HR 3.29，95% CI 1.19–9.10，p-interaction 0.022）。這是開發商自行執行的事後次分析，只能當假說。

550P 未顯示顯著交互作用。NSABP Foundation 主導，NSABP Foundation 與 PreciseDx 出資，用 AI 判讀的組織分級（AI-Grade）分析 NSABP B-20 試驗的 1,607 位荷爾蒙受體陽性、淋巴結陰性乳癌病人，中位追蹤 14.2 年。AI-Grade 高風險者接受輔助化療後遠端復發風險較低（HR 0.60，95% CI 0.41–0.87，10 年絕對差 12%），低風險者則無顯著差異（HR 0.81）。但兩組的化療效益沒有顯著交互作用（p=0.23），所以還不能說 AI-Grade 預測化療效益。它的預後訊號較清楚：只用 tamoxifen 的病人中，高低風險組 10 年無遠端復發比例為 71.7% 對 89%（HR 2.33）。

551P 在臨床高風險病人身上找低風險者。Karolinska 大學醫院主導、無資金，用第三期 PANTHER 試驗（NCT00798070）瑞典與德國場域的 620 位淋巴結陽性 ER+/HER2- 病人，獨立驗證一套 AI 預後檢測。只用一張 H&E 切片的模型把 23.7% 病人列為低風險，這群人的 10 年無乳癌復發存活為 95.5%，非低風險者為 76.9%（校正 HR 3.88，95% CI 1.77–8.50）。在這群原本會被考慮加強輔助治療的病人中，AI 找出約四分之一預後很好的人。

287P 處理 ADC 時代最實際的病理問題：怎麼判 HER2-low 與 HER2-ultralow。法國 Institut de Cancérologie de l'Ouest 主導、AstraZeneca 出資，讓 7 家 AI 工具判讀兩家法國實驗室的 297 例 ER+ 乳癌，再和專家共識及 Labcorp 結果比較。工具身分匿名，各家判讀的片數也不同，還看不出哪一家可用。對適應症是 HER2 低表現的 ADC 來說，判讀一致性直接決定誰能用藥。

320P｜主導／資金：Tempus AI；Pfizer；輸入：肺癌 H&E 切片；病人數：56,969 人；主要結果：12 標記敏感度皆 >80%；證據性質：回溯，保留測試集。

315P｜主導／資金：延世大學；韓國國家研究基金會；輸入：攝護腺 MRI；病人數：569 人；主要結果：外部 AUROC 0.81–0.82；證據性質：回溯，兩組外部驗證。

306P｜主導／資金：Ataraxis AI；輸入：乳癌 H&E 切片；病人數：570 人；主要結果：交互作用 HR 3.29；證據性質：隨機試驗事後分析。

550P｜主導／資金：NSABP Foundation；PreciseDx；輸入：乳癌 H&E 切片；病人數：1,607 人；主要結果：化療效益交互作用 p=0.23；證據性質：隨機試驗次分析。

551P｜主導／資金：Karolinska 大學醫院；輸入：乳癌 H&E 切片；病人數：620 人；主要結果：低風險組 10 年 BCRFS 95.5%；證據性質：隨機試驗獨立驗證。

一個 H&E 切片或一組 MRI 影像，正被用來推估過去要靠分子檢測或人工判讀的資訊。能否取代部分檢測，要看外部驗證和監管能否跟上。

另一群摘要結合臨床、基因體、蛋白體或影像資料預測病人結局。

317P（TRIAGE-IO，Therapanacea 開發、Bpifrance 出資）預測晚期非小細胞肺癌病人接受一線 PD-1 單藥後 6 個月內死亡的風險，訓練 166 人、外部驗證 105 人（25 例早期死亡），合併陰性預測值 0.925、敏感度 0.880。2930P（作者自行執行，無資金）用 20 個蛋白的 Random Forest 分類器預測局部晚期胃癌術前免疫化療反應，160 位病人中，訓練、內部與外部驗證的 AUC 為 0.826、0.865 和 0.727，PD-L1 CPS 只有 0.561；但外部驗證只有 35 人。197P（作者自行執行，無資金）用可解釋機器學習預測 enfortumab vedotin 治療後的存活，資料來自 24 國 51 個中心的 544 位晚期尿路上皮癌病人，最好的模型 C-index 約 0.60。

175P（法律責任單位為作者本人，挪威癌症協會出資）用治療前的常規檢驗資料預測免疫檢查點抑制劑的 3 級以上毒性，在 Dana-Farber 的 2,028 人建模，再到 Yale 的 628 人外部驗證。外部 C-index 只有 0.60 到 0.64，但最高與最低三分位的風險差距明顯，3 個月內 HR 3.18（95% CI 1.54–6.57）。4431P（Karolinska Institutet 主導，瑞典癌症協會等基金會出資）用 10 項常規臨床數值，在定序前預測轉移性攝護腺癌病人的 ctDNA 比例是否達 8%，這是液態切片可靠偵測 BRCA1/2 變異的門檻。外部驗證 AUC 0.83，依模型挑選病人後，ctDNA 陰性的液態切片從 24% 降到 5%。

這些模型可以當富集策略的假說來源，但都還沒有前瞻驗證，數字之間也不能互相比較。197P 和 175P 的 C-index 停在 0.6 左右，說明即使資料夠多，治療後的存活和毒性仍不容易預測。4431P 已經在進行 300 人的前瞻驗證，是少數講得出下一步的模型。

10 月 26 日還有一場 AI 口頭報告，題目包括歐洲跨中心的聯邦式真實世界證據平台（117RO，OPTIMA）、用常規臨床資料自動做多癌別風險分層（280RO）、跨五種癌別驗證人機互動的 in-silico 平台（171RO，CHAIMELEON）、阿根廷醫院的 AI 胸部 X 光早期肺癌偵測（282RO），以及攝護腺癌病人的 AI 輔助術前溝通隨機第二期試驗（173RO）。目前只公開題名，結果和主導單位要等報告後才知道。

把議程攤開來看，缺口很清楚。AI 已經在判讀試驗影像、篩選收案病人、整理病歷、從切片推估分子狀態。但在本文選讀的篇目中，沒有一篇直接回答藥物開發最難的問題：哪一個 ADC 之後該接哪一個，新藥該先在哪一群病人身上測，試驗怎麼設計才能更快得到答案。這些篇目中由藥廠出資或主導的有三篇：Pfizer 的 131P 和 320P，以及 AstraZeneca 的 287P。這三篇用的都是 AI 最成熟的能力，也就是讀影像或切片，不是設計試驗。

接下來要看 PADL1NK-005 是否沿用 AI 輔助判讀，HER2 AI 判讀工具能否通過伴隨診斷的監管關卡，ALLIANCE 的最終分析能否回答 LLM 對病人有沒有好處。在那之前，AI 在腫瘤學仍是助手，不是決策者。